5 крупнейших достижений в медицине в 2024 году

GMA: От трансплантации почек свиней до восстановления генетической глухоты - 2024 год был полон медицинских открытий.

К числу достижений относятся открытие причины аутоиммунного заболевания, разработка лекарства, которое изменит правила игры, и потенциальная надежда для тех, кто страдает от терминальной стадии недостаточности органов.

Вот пять самых важных достижений медицины в этом году:

Генная терапия восстанавливает слух у детей.

Согласно результатам клинического исследования, опубликованного в медицинском журнале The Lancet в январе, дети с наследственной глухотой восстановили свой слух благодаря генной терапии.

Исследователи из специализированной больницы Mass Eye and Ear в Бостоне обследовали шестерых детей, страдавших формой генетической глухоты под названием DFNB9, которая вызвана мутацией гена, препятствующей передаче звуковых сигналов от уха к мозгу.

ФОТО: Кадр из видеозаписи исследования по генной терапии, восстанавливающей слух у детей с наследственной глухотой. (Массачусетский технологический институт имени Бригама)

Генная терапия включала использование неактивного вируса, несущего функционирующую версию гена, который был введен во внутреннее ухо шести детей.

Через 26 недель у пятерых из шести детей восстановился слух, и они даже могли вести "нормальную беседу".

"Дети с такой генетической потерей слуха... до сих пор единственным вариантом лечения для них является кохлеарная имплантация", - сказал ABC News доктор Чжэн-И Чен, младший научный сотрудник лабораторий Итон-Пибоди в Массачусетском технологическом институте глаз и ушей и соавтор исследования. - И, конечно, кохлеарный имплантат может оказать им огромную помощь, но у него есть свои ограничения".

"Но благодаря этой генной терапии к детям вернулся слух, и они смогли говорить. Так что, в некотором смысле, жизнь полностью изменилась", - продолжил он. "Это исследование действительно открыло целую область, в которой в будущем мы сможем разработать методы лечения других [типов] генетической потери слуха, от которых на данный момент вообще нет лечения".

Революционная трансплантация органов животных человеку.

В марте 2024 года хирурги Массачусетской больницы общего профиля (MGH) провели первую в мире генетически модифицированную трансплантацию почки свиньи живому человеку.

В ходе четырехчасовой операции бригада хирургов соединила кровеносные сосуды почки свиньи и мочеточник - канал, по которому моча поступает из почки в мочевой пузырь, - с кровеносными сосудами 62-летнего Ричарда Слеймана, человека с терминальной стадией заболевания почек.

ФОТО: Хирурги проводят первую в мире операцию по пересадке почки генетически модифицированной свиньи живому человеку в Массачусетской больнице общего профиля, 16 марта 2024 года. (Массачусетская больница общего профиля)

"Мы знаем, что трансплантация является лучшим методом лечения пациентов с почечной недостаточностью, но, к сожалению, мы сталкиваемся с огромной нехваткой органов", - сказал ABC News доктор Леонардо Риэлла, медицинский директор отделения трансплантации почек в MGH. "Итак, у нас в США более 100 000 пациентов ожидают пересадки почки, и каждый день в списке ожидания умирает более 17 пациентов".

"Итак, идея заключается в том, как мы можем преодолеть этот барьер нехватки органов? А наличие почек другого вида, которые можно было бы своевременно доставить этим пациентам, как только у них разовьется почечная недостаточность, может изменить ситуацию во всей области", - добавил он.

Слейман скончался в мае этого года, но нет никаких доказательств того, что это произошло в результате трансплантации, сообщает MGH.

По словам Риэллы, за время лечения Слеймана в клинике мы многое узнали о том, как наилучшим образом обеспечить уход при использовании органов животных для трансплантации, в надежде сделать лечение более доступным для пациентов, ожидающих получения нового органа.

Обнаружена причина волчанки

Команда из Brigham & Women's Hospital и Northwestern Medicine заявила, что обнаружила причину аутоиммунного заболевания волчанка и возможный способ обратить его вспять.

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, при волчанке иммунная система организма ошибочно атакует свои собственные здоровые клетки и ткани, что может вызвать воспаление и повреждение органов или систем.

В исследовании, опубликованном в журнале Nature в июле, исследователи сравнили образцы крови 19 пациентов с волчанкой и 19 пациентов без этого заболевания и обнаружили дисбаланс в типах Т-клеток, вырабатываемых больными волчанкой.

Т-клетки — это определенный тип белых кровяных телец, которые играют решающую роль в иммунном ответе организма на заболевание.

"Мы выявили фундаментальный дисбаланс в иммунных реакциях, которые возникают у пациентов с волчанкой, и определили конкретные медиаторы, которые могут исправить этот дисбаланс, чтобы ослабить патологическую аутоиммунную реакцию", — заявил в пресс-релизе соавтор исследования доктор Дипак Рао, ревматолог из больницы Brigham and Women's Hospital и содиректор ее Центра клеточного профилирования.

Впервые новый класс лекарств от шизофрении за более чем 3 десятилетия

В сентябре FDA одобрило новый класс лекарств для лечения людей с шизофренией впервые за более чем 30 лет.

Таблетка под названием Cobenfy, выпускаемая компанией Bristol Myers Squibb, сочетает в себе два препарата - ксаномелин и троспия хлорид, и принимается два раза в день.

ФОТО: Компания Bristol Myers Squibb объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило КОБЕНФИ™ (ксаномелин и троспиум хлорид), пероральный препарат для лечения шизофрении у взрослых. (Bristol Myers Squibb)

Клинические испытания показали, что эта комбинация помогает справиться с такими симптомами шизофрении, как галлюцинации, бред и дезорганизованное мышление.

Доктор Рене Кан, заведующий кафедрой психиатрии в Школе медицины Икана в Маунт-Синай, сказал, что потребовалось много лет, чтобы разработать первые лекарства от шизофрении, которые эффективны в профилактике психоза и действуют за счет блокирования дофаминовых рецепторов.

"Блокирование дофаминовых рецепторов прямо или косвенно очень неприятно. Иногда у пациентов они могут вызывать неприятные побочные эффекты. Это может снизить их энергию, вызвать депрессию и вызвать побочные эффекты, связанные с болезнью Паркинсона", - сказал Кан в интервью ABC News.

Он описал Cobenfy как "изменяющий правила игры в том смысле, что это первый препарат, который напрямую - с акцентом на прямое - не влияет на дофаминовую систему и, конечно же, не блокирует дофаминовые рецепторы. Это очень важно, потому что это может показать, что нам не нужно напрямую блокировать дофаминовую систему или воздействовать на нее, но мы можем сделать это с помощью другого механизма".

Кан сказал, что следующим шагом будет мониторинг препарата, который назначается тысячам пациентов с шизофренией, чтобы убедиться, что он работает и побочные эффекты минимальны.

Первый безрецептурный комбинированный тест на грипп и COVID, который не применяется в экстренных случаях

В октябре FDA разрешило проведение первого безрецептурного комбинированного теста на COVID-19 и грипп, который не применяется в экстренных случаях.

ФОТО: Тест на антигены COVID-19/гриппа A и B от Healgen Rapid Check  (Healgen)

Тест на антигены COVID-19/гриппа A и B от Healgen Rapid Check можно приобрести в аптеке или других магазинах без рецепта врача.

Хотя в настоящее время доступны и другие комбинированные тесты, отпускаемые без рецепта, по данным FDA, это первый препарат, который предлагается потребителям с использованием традиционного метода одобрения, за исключением случаев чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения.